Un nou tratament promite să înlocuiască transplantul hepatic în afecțiunile căilor biliare
Un medicament recent aprobat de autoritățile de reglementare din domeniul sănătății ar putea deveni prima alternativă farmaceutică la transplantul hepatic pentru pacienții cu colangită sclerozantă primară (PSC), o boală autoimună gravă care distruge canalele biliare intra- și extrahepatice. Medicamentul a fost autorizat în septembrie 2024 și în Uniunea Europeană, pentru tratarea unei afecțiuni similare numită colangită biliară primară (CBP), o boală cronică a ficatului ce poate evolua la boala hepatică în stadiul final și la complicațiile asociate acesteia.
Tratamentul acționează prin stimularea unor molecule din organism care reglează metabolizarea acizilor grași și prin inhibarea sintezei acizilor biliari. Într-un studiu clinic de fază intermediară, care a durat 12 săptămâni, 68 de pacienți cu PSC au primit medicamentul cu substanța activă elafibranor, în doze zilnice de 80 miligrame, 120 mg, sau placebo. Pacienții tratați cu noul medicament au prezentat îmbunătățiri semnificative ale nivelurilor enzimelor hepatice, iar efectele au fost vizibile chiar după patru săptămâni de la începerea tratamentului și au fost și mai pronunțate la o doză mai mare.
Analizele de sânge au arătat, de asemenea, o stabilizare mai bună a fibrozei hepatice (cicatrizarea ficatului) în grupul care a primit acest medicament, iar pacienții tratați cu o doză mai mare au prezentat o ameliorare semnificativă a pruritului colestatic, simptom caracteristic acestei boli. Rata efectelor adverse a fost similară în toate cele trei grupuri.
Colangita sclerozantă primară este o boală hepatică cronică, în care canalele biliare din interiorul și din exteriorul ficatului se inflamează, se cicatrizează, iar în cele din urmă sunt îngustate sau blocate. Cauza exactă a acestei boli nu este cunoscută, dar se crede că are o componentă autoimună, în care sistemul imunitar atacă și inflamează canalele biliare din acest organ. Se estimează că boala afectează între 5 și 16 persoane din 100.000 și poate să apară la orice vârstă. Deși nu există un tratament curativ, medicii pot ameliora simptomele pacienților.
Transplantul hepatic reprezintă, în prezent, singurul tratament care poate îmbunătăți semnificativ prognosticul pacienților cu PSC. Cercetătorii afirmă că sunt necesare studii de o mai mare amploare pentru a evalua potențialul medicamentului în cazul pacienților cu PSC.
