Japonia deschide drumul către inovație medicală, aprobând tratamente cu celule stem pentru Parkinson și insuficiență cardiacă!
Un nou tip de tratament bazat pe celule stem a primit autorizare din partea autorităților japoneze, marcând un moment crucial în dezvoltarea medicinei regenerative. Primele terapii care utilizează celule reprogramate capabile să se transforme în diferite tipuri de țesuturi au fost aprobate, iar aceste tratamente ar putea ajunge la pacienți în următoarele luni.
Autoritățile de reglementare din Japonia au dat undă verde pentru două terapii inovatoare bazate pe celule stem: una pentru tratamentul bolii Parkinson și alta pentru insuficiența cardiacă severă. Aceste tratamente ar putea fi disponibile pentru pacienți chiar din această vară și vor reprezenta primele produse medicale comerciale din lume dezvoltate pe baza celulelor iPS (celule stem pluripotente induse).
Compania farmaceutică Sumitomo Pharma a anunțat că a obținut o „aprobată condiționată și limitată în timp” pentru producția și comercializarea terapiei Amchepry, destinată tratării bolii Parkinson. Tratamentul implică transplantarea de celule stem în creierul pacientului. Sistemul de autorizare din Japonia este conceput pentru a permite accesul mai rapid al pacienților la astfel de terapii inovatoare.
Potrivit cotidianului Asahi, acest tip de aprobată reprezintă o formă de licență provizorie, acordată după evaluarea siguranței și eficacității tratamentului pe baza unor date provenite de la un număr mai mic de pacienți decât în studiile clinice obișnuite pentru medicamente. Decizia a fost bazată pe rezultatele unui studiu condus de cercetători de la Universitatea Kyoto, care a indicat că tratamentul este sigur și că poate ameliora simptomele bolii.
În cadrul studiului, au fost incluși șapte pacienți cu boala Parkinson, cu vârste între 50 și 69 de ani. Fiecărui pacient i-au fost implantate în creier, pe ambele emisfere, fie cinci milioane, fie zece milioane de celule. Celulele iPS provenite de la donatori sănătoși au fost transformate în precursori ai neuronilor care produc dopamină, celule care lipsesc sau sunt distruse la pacienții cu boala Parkinson. Pacienții au fost monitorizați timp de doi ani, fără a se identifica reacții adverse majore, iar patru dintre aceștia au prezentat o ameliorare a simptomelor.
Ministerul Sănătății din Japonia a aprobat, de asemenea, terapia ReHeart, dezvoltată de startup-ul medical Cuorips, care utilizează grefe sub formă de straturi de țesut muscular cardiac cultivate în laborator. Acestea sunt aplicate pe suprafața inimii și pot contribui la formarea de noi vase de sânge și la îmbunătățirea funcției cardiace. Cele două terapii ar putea fi introduse pe piață și administrate pacienților în lunile următoare, devenind astfel primele produse medicale disponibile comercial care utilizează celule iPS.
Celulele iPS au fost dezvoltate prin cercetările savantului japonez Shinya Yamanaka, laureat al Premiului Nobel pentru Medicină în 2012. Aceste celule sunt obținute prin reprogramarea celulelor mature ale organismului, readuse într-o stare similară cu cea a celulelor tinere, capabile să se transforme în aproape orice tip de celulă din organism.
Ministrul sănătății din Japonia, Kenichiro Ueno, a declarat că speră ca aceste terapii să aducă beneficii pacienților nu doar din Japonia, ci și din alte țări. Oficialul a subliniat că autoritățile vor accelera procedurile necesare pentru ca tratamentele să ajungă cât mai repede la pacienți.
Boala Parkinson este o afecțiune neurologică cronică și degenerativă care afectează sistemul motor al organismului, provocând frecvent tremor și dificultăți de mișcare. La nivel mondial, aproximativ zece milioane de persoane trăiesc cu această boală, iar tratamentele disponibile în prezent pot ameliora simptomele, dar nu încetinesc și nu opresc evoluția bolii. Celulele iPS, obținute prin reprogramarea celulelor adulte deja specializate, reprezintă un domeniu major al cercetării în medicina regenerativă.
