O nouă eră în lupta împotriva diabetului de tip 1: Prima terapie aprobată în Uniunea Europeană
O nouă opțiune de tratament pentru persoanele aflate într-o fază incipientă a diabetului zaharat de tip 1 a primit aprobată de autoritățile de reglementare europene. Această terapie se adresează pacienților care nu au prezentat încă simptome clinice ale bolii și are ca scop întârzierea evoluției către forma care necesită tratament zilnic cu insulină.
Comisia Europeană a aprobat medicamentul teplizumab, comercializat sub denumirea Teizeild, fiind prima terapie din clasa sa destinată întârzierei apariției stadiului 3 al diabetului zaharat de tip 1 la pacienții cu vârsta de cel puțin opt ani care se află în stadiul 2 al bolii. Această decizie a urmat opiniei pozitive emise de Comitetul pentru Medicamente de Uz Uman (CHMP) din cadrul Agenției Europene a Medicamentului (EMA) în noiembrie 2022 și reprezintă prima aprobată la nivelul UE pentru o terapie care modifică evoluția diabetului zaharat de tip 1 autoimun.
Aprobarea se bazează pe rezultatele studiului clinic de fază 2 TN-10, care a demonstrat că tratamentul a întârziat apariția stadiului clinic al bolii cu o medie de doi ani comparativ cu placebo. Studiul a inclus adulți și copii cu vârste de minimum opt ani, aflați în stadiul 2 al bolii, caracterizat prin prezența a cel puțin doi autoanticorpi specifici diabetului zaharat de tip 1 și valori anormale ale glicemiei, dar fără manifestări clinice. La finalul studiului, proporția pacienților care au rămas în stadiul 2 a fost aproape dublă în grupul tratat cu teplizumab față de grupul placebo, respectiv 57% comparativ cu 28%.
Profilul de siguranță a fost similar cu cel observat în studii anterioare. Cele mai frecvente reacții adverse au fost cele hematologice, în principal limfopenia tranzitorie, observată la 75% dintre participanți, și erupții pe piele, raportate la 36% dintre participanți. Studiul TN-10 a fost randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, incluzând 76 de participanți cu vârste între opt și 45 de ani, rude ale persoanelor cu diabet zaharat de tip 1 autoimun. Participanții au primit fie teplizumab, fie placebo, administrat într-un singur ciclu de 14 zile.
Obiectivul principal al studiului a fost evaluarea intervalului de timp până la apariția diabetului zaharat de tip 1 în stadiul clinic (stadiul 3), calculat de la momentul includerii pacienților în studiu. Rezultatele au arătat că timpul median până la diagnostic a fost de 48,4 luni în grupul tratat cu noul medicament și de 24,4 luni în grupul placebo. Boala a fost diagnosticată la 43% dintre pacienții din grupul de tratament și la 72% dintre cei care au primit placebo.
Noul tratament este un anticorp monoclonal care se leagă de receptorul CD3 și este prima terapie care vizează modificarea evoluției diabetului zaharat de tip 1 autoimun. Anticorpul monoclonal suprimă răspunsul imun al organismului, permițând astfel o producție mai îndelungată de insulină și întârziind apariția bolii. Medicamentul injectabil a intrat în portofoliul companiei farmaceutice franceze Sanofi după achiziția Provention Bio, realizată în aprilie 2023, companie care obținuse drepturile asupra medicamentului de la MacroGenics în 2018.
Diabetul zaharat de tip 1 este o boală autoimună progresivă, caracterizată prin distrugerea treptată a celulelor beta din pancreas care produc insulină. Evoluția bolii este descrisă în patru stadii: stadiul 1, cu prezența autoanticorpilor, dar glicemia normală; stadiul 2, asociat cu autoanticorpi și valori anormale ale glicemiei, fără simptome clinice; stadiul 3, cu debut clinic al diabetului; și stadiul 4, reprezentând boala de lungă durată, cu pierderea aproape completă a funcției celulelor beta și risc crescut de complicații cronice.
